P&D/Produção
A JCR está envolvida na pesquisa e desenvolvimento de produtos farmacêuticos inovadores de valor agregado, utilizando suas biotecnologias proprietárias, terapia celular e tecnologias de medicina regenerativa e know-how relacionado.
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Pesquisa e Desenvolvimento
A missão da JCR como uma empresa biofarmacêutica tem sido engajar-se na pesquisa e desenvolvimento de medicamentos terapêuticos para doenças de depósito lisossomal, um grupo de doenças genéticas raras. Embora já existam medicamentos para algumas das muitas doenças de depósito lisossomal, na prática, eles não levaram à melhoria da qualidade de vida, devido à sua eficácia limitada e aos efeitos colaterais significativos. A fim de atender rapidamente à demanda de pacientes e suas famílias por novas opções de tratamentos , continuamos com nossos esforços na pesquisa e desenvolvimento de novos bioterapêuticos de alto valor agregado, utilizando nossas tecnologias proprietárias e nosso conhecimento.
Tecnologia de Penetração
da Barreira Hematoencefálica
Tecnologia de Penetração
"J-Brain Cargo®"
O desenvolvimento de uma nova tecnologia para levar ofármaco ativo ao sistema nervoso central é uma necessidade para melhorar os sintomas do sistema nervoso central que induzem distúrbios do desenvolvimento, distúrbios da linguagem e como os observados na síndrome de Hunter. A JCR está atualmente assumindo o enorme desafio de desenvolver uma tecnologia que permita a entrega de medicamentos através da barreira hematoencefálica o que normalmente impede ou retarda a passagem dos medicamentos.
Tecnologia de Tecidos
"J-Brain Cargo®"
Em algumas doenças de armazenamento lisossomal, o acúmulo de residuais metabólitos no tecido muscular induz efeitos fatais nos músculos respiratórios/cardíacos, enquanto o acúmulo no osso induz lesões na coluna cervical e deformidades dos membros e da coluna vertebral. A JCR também está envolvida nessa área, conduzindo P&D em tecnologia de tecidos - alvo para a entrega eficiente de enzimas terapêuticas nesses tecidos, incluindo músculos e ossos, a fim de degradar produtos residuais.
Esforços para o Desenvolvimento
de Tecnologias de Terapia Celular
e Medicina Regenerativa
TEMCELL® HS Inj., o Primeiro Medicamento Alogênico Regenerativo disponível no Japão
As células-tronco mesenquimais humanas (MSCs) desenvolvidas pela JCR são produzidas a partir de aspirado de medula óssea coletado de doadores saudáveis. Da mesma forma que os medicamentos comuns, essas células podem ser administradas a qualquer paciente sem correspondência de Antígeno Leucocitário Humano (HLA) doador-receptor. Como as preparações de MSC podem ser produzidas e criopreservadas com antecedência, elas prometem se tornar um medicamento inovador e prontamente disponível, especialmente em momentos de emergência. TEMCELL® obteve a aprovação regulatória total em 18 de setembro de 2015 como a nova opção de tratamento para pacientes que estão lutando corajosamente contra a doença do enxerto, contra o hospedeiro uma complicação grave do transplante de medula óssea com risco de vida.
